Um tratamento experimental de edição genética conseguiu reduzir drasticamente os níveis de colesterol LDL (o chamado “colesterol ruim”) em pacientes com predisposição genética a doenças cardíacas após uma única infusão. Os resultados, publicados no New England Journal of Medicine, mostram que a dose mais alta do tratamento reduziu o LDL em até 62% — e os efeitos se mantiveram por pelo menos 18 meses em um subgrupo de participantes.
O estudo ainda é preliminar, mas seus autores esperam que, se confirmado em ensaios maiores, o método possa oferecer uma forma definitiva de prevenir doenças cardiovasculares, que matam cerca de 800 mil pessoas por ano nos Estados Unidos.
Como funciona a “máquina molecular”
A terapia consiste em uma infusão contendo uma espécie de fábrica molecular envolta em uma camada de gordura. Essas partículas viajam pela corrente sanguínea até o fígado, onde são absorvidas por células hepáticas. Uma vez dentro da célula, a máquina de edição percorre o DNA até encontrar o gene PCSK9. Ali, ela apaga uma letra do código genético e a substitui por outra — uma alteração minúscula que, na prática, desativa o gene.
Com o gene PCSK9 desligado, as células do fígado param de produzir a proteína correspondente. Sem essa proteína, o órgão remove mais colesterol LDL da corrente sanguínea, mantendo os níveis mais baixos de forma duradoura.
Níveis elevados de LDL já podem ser tratados com medicamentos tradicionais (estatinas diárias) ou com injeções periódicas que bloqueiam a proteína PCSK9. Mas a adesão é um problema grave: entre um terço e metade dos pacientes interrompe o tratamento dentro de um ano, mesmo aqueles que já sofreram ataques cardíacos.
A edição genética oferece a perspectiva de uma intervenção única, o que poderia mudar radicalmente a vida de pessoas que têm dificuldade de seguir regimes de medicação prolongados.
O estudo foi liderado pelo Dr. Sekar Kathiresan, cardiologista e diretor executivo da Verve Therapeutics. Sua motivação é pessoal: seu avô, seu pai, um tio e seu irmão sofreram ataques cardíacos. O irmão morreu aos 42 anos, logo após voltar de uma corrida.
Próximos passos e segurança
A análise atual é interina e envolveu 35 pacientes de um total de 85 previstos para o ensaio. Em seguida, os pesquisadores planejam um estudo maior, com 200 participantes. O New England Journal of Medicine raramente publica resultados preliminares como este, mas o editor-chefe, Dr. Eric Rubin, justificou a decisão: “Parece que funciona muito bem”.
Ainda assim, especialistas pedem cautela. O Dr. J. Michael Gaziano, diretor de cardiologia preventiva do sistema de saúde VA de Boston, observou em entrevista ao The New York Times que são necessários muito mais dados de segurança. A FDA exige que todos os participantes de estudos de terapia gênica sejam acompanhados por 15 anos.
Os pesquisadores da Verve afirmam que o tratamento, se aprovado, não terá os custos multimilionários típicos das terapias genéticas para doenças raras. “Não é isso que buscamos aqui”, disse o Dr. Daniel Skovronsky, cientista-chefe da Eli Lilly. “Buscamos um medicamento que um dia possa fazer parte da atenção primária à saúde.”
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